Por primera vez se cura con éxito una enfermedad rara y mortal de la piel
Una enfermedad cutánea rara y potencialmente mortal con efectos devastadores podría tener por fin cura.
Lo que empieza como una erupción leve puede agravarse rápidamente y provocar la formación de ampollas y la descamación de más del 30% de la piel. La enfermedad suele empezar en la cara y el pecho antes de extenderse a la boca, los ojos y los genitales.
A menudo aparecen infecciones, insuficiencia orgánica y neumonía, y la enfermedad resulta mortal en un tercio de los casos. Los supervivientes suelen enfrentarse a un largo proceso de recuperación, que requiere cuidados similares a los de las víctimas de quemaduras.
Necrólisis epidérmica tóxica
Esta enfermedad debilitante, conocida como necrólisis epidérmica tóxica (NET), es una reacción inmunitaria desencadenada por ciertos medicamentos. Aunque es poco frecuente y afecta anualmente a entre uno y dos millones de personas en todo el mundo, su aparición es muy impredecible.
La NET se ha relacionado con más de 200 medicamentos y puede afectar a personas de todas las edades y etnias. Sin embargo, es más frecuente en mujeres y 100 veces más probable en personas con VIH.
Por otra parte, un equipo internacional de investigadores, dirigido por bioquímicos del Instituto Max Planck de Alemania, afirma haber curado a siete pacientes con TEN o su variante más leve, el síndrome de Stevens-Johnson (SJS), sin que se haya notificado ningún efecto secundario.
«Estoy más que orgullosa de esta increíble colaboración en investigación que ya ha ayudado a salvar muchas vidas», afirma la investigadora biomédica Holly Anderton, del Instituto Walter y Eliza Hall de Investigación Médica de Australia. «Las siete personas tratadas con esta terapia experimentaron una rápida mejoría y una recuperación total, resultados asombrosos que probablemente representen la cura de esta enfermedad».
Un tratamiento que salva vidas detiene la progresión del TEN en un paciente crítico
Un paciente, un hombre de 59 años, desarrolló TEN en el 35% de su cuerpo tras iniciar el tratamiento del cáncer de pulmón. La extensa pérdida de piel le hacía prever un riesgo de muerte de casi el 60%. Sin embargo, tras recibir un nuevo inhibidor inmunitario, la infección dejó de progresar. En 16 días estaba casi completamente curado.
El tratamiento consiste en una clase de fármacos llamados inhibidores de JAK (JAKi), que actúan suprimiendo una vía inmunitaria hiperactiva. De hecho, a partir de muestras de piel de pacientes con TEN, los científicos identificaron seis proteínas de la vía JAK/STAT que están reguladas al alza en los enfermos, lo que revela el papel fundamental de esta vía en el desarrollo de la enfermedad.
La vía JAK/STAT contribuye decisivamente a la inflamación de la piel, el daño celular y el desprendimiento epidérmico en la necrólisis epidérmica tóxica (NET).
Utilizando modelos de RTE en roedores, los investigadores observaron mejoras significativas en las infecciones cutáneas tan sólo uno o tres días después de administrar un inhibidor oral de JAK.
El uso no indicado de inhibidores de JAK resulta prometedor para tratar la TEN y el SJS
«Basándonos en nuestros convincentes datos preclínicos y en la urgente necesidad de tratamientos para esta devastadora enfermedad, administramos inhibidores de JAK fuera de indicación a siete pacientes con TEN o SJS-TEN solapados», explica el equipo de investigación, dirigido por el bioquímico Thierry Nordmann, del Instituto Max Planck.
Los siete pacientes respondieron positivamente al tratamiento y fueron dados de alta en buen estado de salud, lo que sentó las bases para futuros ensayos clínicos.
En conclusión: «Incluso después de suspender la medicación que desencadenó la reacción, la recuperación puede llevar semanas», afirma Holly Anderton. «La capacidad de detener rápidamente la progresión de esta enfermedad, como se demostró en nuestro estudio, representa una mejora importante en el estándar de atención a los pacientes que se enfrentan a esta enfermedad potencialmente mortal.»
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