La primera terapia del mundo para revertir una lesión de la médula espinal entra en ensayo clínico en humanos.

Un gran avance en el tratamiento de lesiones de la médula espinal está en el horizonte. Por primera vez, una terapia regenerativa con células madre ha sido autorizada para comenzar un ensayo clínico de Fase I, con el potencial de abordar una condición que, hasta ahora, no tiene cura.

Aprobación regulatoria global para ensayo clínico

Esta semana, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) y la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) aprobaron un estudio clínico global destinado a tratar la lesión de médula espinal (LME), una condición que afecta a más de 15 millones de personas en todo el mundo. La LME impacta a personas de todas las edades y orígenes, y suele ser causada por accidentes de tráfico, lesiones deportivas, caídas graves e incidentes laborales. Aún no existe una cura definitiva: los tratamientos actuales se centran en manejar los síntomas mediante cirugía y rehabilitación, con el objetivo de recuperar algo de funcionalidad. Sin embargo, la mayoría de los pacientes quedan con parálisis permanente o discapacidades severas.

La empresa biotecnológica china XellSmart está a punto de cambiar este panorama. Su terapia con células madre pluripotentes inducidas (iPSC) alogénicas ha recibido aprobación regulatoria en EE. UU. y China para comenzar ensayos en humanos. Estas células madre pluripotentes son células inmaduras capaces de convertirse en tipos celulares específicos —en este caso, células neuronales que pueden reemplazar aquellas dañadas o destruidas por una lesión medular. El objetivo no es solo reparar la lesión, sino regenerar toda la región dañada.

La urgencia y magnitud del problema

Un comunicado de XellSmart señaló: “Cada año, China y EE. UU. reportan aproximadamente 100,000 y 18,000 nuevos casos de LME aguda o subaguda —es decir, casi 10 y 2 nuevos casos por hora, respectivamente.” La empresa enfatizó que la mayoría de los pacientes sufren discapacidades permanentes, lo cual reduce drásticamente su calidad de vida. Dada la limitada capacidad regenerativa del sistema nervioso central, reparar el daño medular sigue siendo un gran desafío.

Este ensayo en humanos se basa en cuatro años de investigación preclínica y busca ofrecer una solución accesible que no dependa de recolectar células del propio paciente. Los investigadores proponen una terapia “lista para usar” que los médicos puedan aplicar a cualquier paciente con LME, lo que hace más viable su producción y distribución a gran escala.

Los científicos ya comprenden bien la subtipificación celular, lo que les permite usar células alogénicas —derivadas de donantes— con bajo riesgo de rechazo.

Los investigadores están realizando el ensayo en colaboración con el Tercer Hospital Afiliado de la Universidad Sun Yat-sen en China, una institución líder en el tratamiento e investigación de lesiones medulares.

Parte de un portafolio más amplio de terapias celulares

Este estudio se une a otros esfuerzos de investigación de XellSmart, que incluyen terapias celulares para el Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Si el ensayo de LME tiene éxito y este nuevo tratamiento llega al mercado, podría transformar la vida de las personas que viven con parálisis.

Los investigadores esperan concluir el ensayo de Fase I —que evalúa seguridad, eficacia y dosis— para el próximo año. Si los resultados son positivos, planean iniciar la Fase II alrededor de 2028. En un plazo de cinco a siete años, podrían producir la terapia en masa y hacerla comercialmente disponible.

“Estamos avanzando más allá del cuidado hacia la cura”, dijo un portavoz de XellSmart. “Por primera vez, ofrecemos una verdadera esperanza a millones que viven con una lesión de médula espinal.”

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