Inyección ocular restaura la visión en ratones – Ensayos en humanos en el horizonte

Una terapia revolucionaria ha permitido que células retinianas dañadas se regeneren. Aunque la investigación se llevó a cabo en ratones, las vías biológicas involucradas también están presentes en los humanos, lo que ofrece un potencial prometedor para tratar ciertos tipos de ceguera.

Una causa poco común pero principal de ceguera hereditaria

La retinitis pigmentosa, aunque relativamente rara, afecta a unas 1,5 millones de personas en todo el mundo y es la principal causa de ceguera hereditaria relacionada con la degeneración retiniana. Esta condición provoca el deterioro progresivo de los fotorreceptores—células sensibles a la luz en la retina—lo que lleva a una pérdida gradual de la visión que puede culminar en la pérdida total de la visión central.

Actualmente no existe una cura para la retinitis pigmentosa, pero investigadores del Instituto Avanzado de Ciencia y Tecnología de Corea (KAIST) han logrado un importante avance que podría acercarnos a una solución.

Inspirados por los peces cebra—conocidos por su capacidad para regenerar retinas dañadas—los científicos se centraron en las células gliales de Müller. En los peces, estas células actúan como puente entre la retina interna y externa, eliminan desechos neuronales y ayudan en la transmisión de la luz. Cuando ocurre un daño en la retina, las células gliales de Müller se transforman en células progenitoras de retina, que generan nuevas neuronas y restauran la visión.

Por qué la retina de los mamíferos no puede regenerarse

Sin embargo, en los mamíferos este proceso regenerativo no ocurre. Estudiando ojos de donantes humanos y ratones genéticamente modificados con daño en la retina, el equipo de KAIST identificó una diferencia clave: la presencia de una proteína llamada PROX1. Esta proteína impide que las células gliales de Müller en los mamíferos se conviertan en células regenerativas.

Para superar este obstáculo, el equipo creó un anticuerpo que se une a PROX1 y la inhibe. Al inyectar este anticuerpo en las retinas de ratones con retinitis pigmentosa, se reactivó la capacidad regenerativa de las células gliales de Müller, restaurando la visión por más de seis meses.

El equipo está avanzando en el desarrollo del anticuerpo dirigido contra PROX1 a través de su empresa derivada de KAIST, Cellia Inc., con planes de iniciar ensayos en humanos para 2028, tanto para la retinitis pigmentosa como para otras afecciones retinianas actualmente sin tratamiento.

“Estamos finalizando la optimización de nuestro anticuerpo neutralizador de PROX1, CLZ001, y preparándonos para las pruebas preclínicas antes de que pueda ser utilizado en pacientes,” dijo la autora principal Eun Jung Lee. “Nuestro objetivo es ofrecer esperanza a personas que enfrentan la ceguera y que actualmente no cuentan con opciones de tratamiento eficaces.”

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