Los médicos utilizan en un bebé la primera terapia personalizada de edición genética
Un equipo de médicos y científicos ha tratado con éxito un raro trastorno genético utilizando la primera terapia personalizada de edición genética. Los resultados, publicados en The New England Journal of Medicine, iban acompañados de un editorial de un antiguo regulador de terapias genéticas de la FDA.
El paciente de este caso histórico era KJ, un bebé diagnosticado de deficiencia de CPS1, una enfermedad con una tasa de mortalidad de aproximadamente el 50% en la primera semana de vida.
Una terapia basada en CRISPR ofrece esperanzas para un trastorno genético devastado
Los que sobreviven sufren a menudo graves daños neurológicos y trastornos cognitivos y del desarrollo, y pueden necesitar trasplantes de hígado. El equipo médico de KJ creó una terapia de edición genética personalizada mediante CRISPR, una herramienta para alterar el ADN humano.
Años de investigación médica financiada con fondos federales permitieron reparar con éxito el gen de KJ, aprovechando avances como la tecnología CRISPR y la secuenciación del genoma humano para identificar la mutación.
Este método de edición genética podría ayudar a tratar diversos trastornos genéticos. Aunque la FDA aprobó dos fármacos basados en CRISPR para la anemia falciforme, los investigadores ven un gran potencial para nuevos avances. Además, los avances en curso prometen ampliar aún más las aplicaciones de esta tecnología. Por lo tanto, la investigación continua sigue siendo crucial para liberar todo su potencial.
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